Droga para el tratamiento de la acondroplasia

Un equipo de investigación perteneciente al Children’s National Hospital de la capital estadounidense ha desarrollado una droga bautizada como Vasoritide, la cual, según consta en un paper publicado en eClinical Medicine de The Lancet, ha logrado mejorar la estatura de sus pacientes en 1,8 cm al año.
El trabajo se realizó con 24 niños con tal condición, 12 niñas y otros tantos varones, todos ellos con una edad promedio de 5,86 años y consistió en un período de observación del crecimiento durante 6 meses sin medicación seguido de otro con una duración de un año, en el cual se aplicó el medicamento mediante una inyección subcutánea diaria de 15 microgramos por kilogramo de peso.
Además de la mejora en la tasa de crecimiento, no se reportaron efectos adversos importantes, por lo cual ninguno de los pacientes hubo de abandonar el tratamiento.
Los investigadores se encuentran realizando otros estudios de fase II con la droga como el citado con otras patologías que disminuyen el crecimiento esperable, como el Síndrome de Noonan, el de Costello, la Neurofibromatosis de tipo 1 y otros, cuyos resultados están evaluando.
Lo que no indica el trabajo es si, además del crecimiento, el suministro del medicamento produjo resultados respecto a los demás síntomas, ni cuál es la tasa de crecimiento esperable para estos pacientes.
De todas maneras, este tratamiento medicamentoso para la hipocondroplasia es el primero que se realiza para revertir al menos la baja estatura. Habrá que aguardar las nuevas comunicaciones de los científicos sobre sus avances.