Logran restaurar el sistema inmunitario en 48 niños

Existen dos abordajes terapéuticos para esta inmunodeficiencia. Uno de ellos busca compensar la falta de la proteína, con el inconveniente de que, al pasar el tiempo, el tratamiento comienza a ser menos efectivo, ya que no acaba de proveerse la cantidad necesaria. El otro recurre a transplante de células madre, lo que depende de la disponibilidad de donantes y de otras cuestiones técnicas que complican el procedimiento.
Dos equipos de investigadores, uno de la Universidad de California en Los Ángeles y otro del Great Ormond Street Hospital de Londres, realizaron un trabajo conjunto para el tratamiento de la enfermedad. El mismo consistió en tomar células madre propias de cada uno de los 50 niños participantes con capacidad para generar cualquier tipo celular sanguíneo y adosarles, mediante un vector vírico no infeccioso, una copia del gen sin mutar, con alteraciones para que no se integre en el genoma.
Los tres ensayos clínicos realizados muestran que, además de que la media centena de voluntarios sigue con vida tras dos años de tratamiento, ninguno de ellos experimentó consecuencias serias, y en 48 de ellos se verificó que las células transplantadas habían logrado que el propio cuerpo produjera la cantidad de proteína necesaria como para hacer que la función inmunitaria prácticamente se restaurara en un nivel normal.
“Si se aprobara en el futuro, este tratamiento podría ser estándar para la inmunodeficiencia severa combinada por deficiencia de adenosina desaminasa y potencialmente útil para muchas otras condiciones genéticas, eliminando la necesidad de encontrar donantes para un trasplante de médula ósea y los efectos secundarios tóxicos que se asocian a menudo a ese tratamiento”, afirma Claire Booth, una de las autoras principales del trabajo, que puede hallarse en http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2027675.
Parece que comienza una nueva era para el tratamiento de las enfermedades genéticas.